第一百七十七章 搞定Menkes綜合癥

我能提取副作用 第一百七十七章 搞定Menkes綜合癥

這段時間，曹陽一直在和唐缺跟進基因治療之事。

雙方達成共識，要用基因編輯工具徹底敲除ATP7A基因上多出的A堿基，從根本上救治Menkes患者。

然而，在選擇哪一種基因編輯工具的時候，卻有了不同意見。

進入21世紀后，隨著生物技術的發展,科學家們為實現基因編輯，不斷開發，到現在為止，已經產生了三代新技術，分別是ZFN（鋅指核酸蛋白酶），TALENs（轉錄激活因子樣效應物核酸酶）和CRISPRCas9三種基因編輯工具。

ZFN鋅指蛋白技術是第一代基因編輯工具,已經面世20多年。

它通過在真核生物中（從酵母到人類）廣泛存在的鋅指蛋白，能夠識別并結合一個特異的三聯體堿基，從而達到DNA定點剪切的目的。

TALEN技術是十年前出現的第二代基因編輯工具,技術上實現了相當大的突破，能以更高效的方式完成基因編輯工作，并且很少會發生誤切斷非目標DNA序列的情況，迄今為止，獲得了高度好評。

TALENs借助于一種由植物細菌分泌的天然蛋白來識別特異性DNA堿基對，與目標DNA結合并在特異位點對DNA鏈進行切割，從而導入新的遺傳物質。

相對ZFN而言，TALEN能夠靶向更長的基因序列，而且也更容易構建。

但是直到現在，人們一直都沒有一種低成本，且公開能夠獲得的方法來快速地產生大量的TALENs。

CRISPRCas9是第三代,也是最新的基因編輯工具，發明者為兩名女科學家,同時獲得了去年的諾貝爾獎。

這是一種突破性的全新技術，與第一代和第二代基因組編輯技術有著根本性的不同,因此常常被稱為“基因魔剪”，正是因為它的出現，基因組編輯技術才獲得了全球性的普及。

CRISPR原本是數十億年前細菌在進化過程中發明的一種天然免疫系統，一些細菌在遭到病毒入侵后，能夠把病毒基因的一小段存儲到自身DNA里一個稱為CRISPR的存儲空間，當病毒再次入侵時，細菌一旦發現與存寫的片段相同的部分，Cas9蛋白會發生變形，準確的卡住病毒DNA并毫不猶豫地揮起“剪刀”。

CRISPR能使基因組更有效地產生變化或突變，效率比TALEN等其他基因編輯技術更高。

它通過向導RNA找到需要作為靶點進行切斷的DNA，再用Cas9這種專門用于切斷DNA的酶進行操作，從而精準切斷DNA靶點，實現插入，敲除，沉默，替換等一系列基因編輯操作。

這種技術大受矚目的原因，就是因為它能以極其簡單的方式對基因進行精準操作。

簡單方便，容易上手，哪怕一個本科生也能夠做到，而且價格低廉,因此瞬間火爆全球,大行其道。

雖然現在最火的基因編輯技術是CRISPCas9，但是三種編輯系統其實各有千秋。

只能說,每個研究者需要結合自己的課題，才能選出最合適的工具。

有了這幾種基因編輯工具，全球各大藥企和生物技術公司都在罕見病領域相繼開發了一系列的臨床試驗藥物。

這主要是因為，罕見病是單基因遺傳性疾病，改造基因即可實現治療。

而那些更大眾的疾病，包括癌癥，高血壓等慢性病，目前哪怕改造幾十個基因也無法治療，它們的致病因素很復雜。

唐缺出于謹慎起見，并不想采取最新的CRISPCas9工具。

一來目前世界上還沒有使用這種工具研發成功的基因藥物，從相關研究來看，它的脫靶率會比較高，從而導致藥物研發的失敗。

二來它的底層專利屬于鷹國公司，如果要進行商業應用，涉及到專利許可的問題，這方面的商務洽談耗時長久，病人可能等不及。

目前三種基因編輯工具中，只有ZFN的專利已經過期，沒有這方面的問題。

曹陽如果個人使用CRISPCas9進行開發是沒有問題的，專利方并不限制科研方面的使用，而他一直以來的研究和付出也是針對這款工具的。

但是三清作為一家商業制藥公司，考慮的方面要更多一些，更傾向于選擇沒有專利困擾的工具。

不過問題不大，雙方經過友好協商后，決定采用ZFN基因編輯工具進行基因敲除。

因為DNA結合元件的相互影響，ZFN方法的精確度是不可預測的，因此，需要對定位到每個DNA序列的蛋白質進行構建和測試。

這無疑需要高度專業知識，也是一個冗長且昂貴的驗證過程。

還好，三清有AICell這個好幫手，能大大加速這方面的工作。

這段時間，又有七八位Menkes患者被家屬帶到昆市，在三清的基因測序儀上進行詳細的測試，找到基因靶點，進行針對性的前期準備工作。

整個實驗室如同一臺開足馬力的機器，全速運轉起來。

時間過得很快，衛康等來了12月的諾貝爾頒獎典禮。

在此之前，他就在浪博上發布了消息，聲明自己正在忙于偉大的基因治療事業，沒空前去斯德哥參加典禮，所以派出公司員工代領。

這個消息瞬間引發了一番熱議。

網友們紛紛表示理解。

“衛總現在是華夏國士，屬于戰略物資，一定不能出國，否則絕對要被無恥的鷹國扣下。”

“沒錯，鷹國就有這么卑鄙無恥，強烈建議衛總每天呆在公司，不要隨便出去，我懷疑國內有不少鷹國的特工，就等著衛總出門來個綁架暗殺什么的。”

“你電影看多了吧，這世界哪有那么多打打殺殺。”

“呵呵，你說出這種話，不是傻就是壞，要不然就是又傻又壞的五十萬。”

“哇，想想衛總一出國，就被特工綁架，關在地下小黑屋里面，被逼著每天研發長生不老藥，真是太可怕了。”

衛康看到網上這些議論，不由哭笑不得，心想網友們腦洞還真大。

不過網友們的擔心是白費了，因為他就一個科研宅男，每天除了家里和公司，還有偶爾跟簡醫生約約會吃個飯，基本上哪也不去。

他已經安排好了，等新總部建好后，直接把家搬到公司來，住在后山的別墅里，如無必要，再也不會出門了。

這次代領諾獎的是顧閑和盛長雅兩人，而頒獎典禮會將于當晚零點在官網直播。

衛康這時正在家中，時間一到，安美就提醒他看直播。

打開電視機，頒獎現場的畫面已經自動投屏到100寸大屏幕上。

富麗堂皇的市政廳里，全球科學家們濟濟一堂，共襄盛舉。

鏡頭很快給到顧閑，他穿著黑色禮服，看得出來神情有些緊張，但這并不影響他的發揮。

他獲頒獎項后，熟練地發表英文致辭，代表衛康表示感謝。

整個過程行云流水，無可指摘，可想而知他私下里定然做過多次排演。

隨后的晚宴上，許多次鏡頭聚焦在顧閑和盛長雅那一桌，兩人一臉興奮，榮光換發。

衛康坐在沙發上，嘴角翹起，欣慰地笑了。

與此同時，三清總部的研發大樓。

已經凌晨了，但生物實驗室那一層樓依然燈火通明。

突然，一陣歡呼聲響起，在寂靜的空氣中遠遠傳播開去。

沒過多久，燈光依次熄滅了。

一個個人影出現在一樓，消失在夜色中。

唐缺走在最后，拿出手機，給曹陽發去了一條消息：“基因藥搞定了，上午速來。”

他腳步有些虛浮，連續的高強度加班，強壯如他也有些吃不消。

很快，他打開宿舍大門，沿著熟悉路線，摸黑走到床邊，直挺挺地撲倒在床。

幾乎是一瞬間，他就墜入了睡鄉。

失去意識之前，他腦中閃過一個念頭。

“太麻煩了，還是得自己研發一款方便簡單的基因編輯工具啊！”